Müalicə və müalicə prosesi

BCL-2 və digər hədəflər

Hədəfli dərmanlar leykoz hüceyrələrinin xüsusi zəif yerlərinə təsir edir. Bu mövzuda BCL-2 inhibitoru venetoklaksı və leykozda istifadə olunan digər əsas hədəfləri izah edirik.

Son yenilənmə: Oxuma müddəti ~2 dəq
Tünd göy fonda leykoz hüceyrəsinin mitoxondrisini tutan qızılı qısqac firuzəyi şüa ilə açılır.
Şəkil 1.Venetoklaks BCL-2 əyləcini buraxır və hüceyrə ölümünü bərpa edir.

01Qısa cavab

BCL-2 hüceyrənin "ölüm əleyhinə" zülalıdır: o, zədələnmiş hüceyrənin özünü məhv etməsinə mane olur. CLL və bir çox AML hüceyrələri yaşamaq üçün BCL-2-yə güclü asılıdır. Venetoklaks bu zülalı bloklayır və hüceyrənin proqramlaşdırılmış ölümünü bərpa edir. CLL-də obinutuzumab və ya ibrutinib ilə müəyyən müddətə, AML-də isə intensiv kimyaterapiyaya uyğun olmayan insanlarda azasitidin, desitabin və ya aşağı dozalı sitarabinlə birlikdə istifadə olunur. Leykozda digər hədəflər: FLT3 (midostaurin, gilteritinib, kvizartinib), IDH1/IDH2 (ivosidenib, olutasidenib, enasidenib), BCR::ABL1 (TKİ-lər), BTK (ibrutinib və başqaları), CD33 (gemtuzumab ozoqamisin), CD19/CD22 (blinatumomab, inotuzumab), menin (KMT2A dəyişiklikləri və NPM1 mutasiyasında revumenib kimi yeni dərmanlar). Hədəf yalnız genetik və ya immunofenotipik testlərlə müəyyən edilir.

02Sadə izah

Ölüm əleyhinə əyləc. BCL-2 leykoz hüceyrəsinin ölməsinə mane olur.

Əyləci buraxmaq. Venetoklaks bu əyləci açır.

Bir çox hədəf. Hər leykozda fərqli zəif yerlər ola bilər.

Test vacibdir. Hədəf yalnız analizlə tapılır.

03Elmi izah

BCL-2 və mitoxondri: BCL-2 BAX/BAK zülallarını saxlayır; venetoklaks BH3-mimetikdir, BCL-2-ni bloklayır, mitoxondri membranında keçiricilik yaranır və apoptoz başlayır (NCI).

Şiş lizisi və qarşılıqlı təsir: CLL-də 5 həftəlik doza artırılması, hidratasiya, urik turşusunu azaldan dərmanlar və elektrolit nəzarəti tələb olunur. Güclü CYP3A inhibitorları (məsələn, pozakonazol) venetoklaksın səviyyəsini artırır, ona görə doza düzəlişi lazımdır — bunu yalnız həkim edir.

Digər hədəflər: FLT3 inhibitorları kimyaterapiya ilə və ya residivdə; IDH inhibitorları diferensiasiya sindromu yarada bilər; menin inhibitorları KMT2A-yenidən qurulmuş və NPM1-mutasiyalı residiv AML-də təsdiqlənib (bəzi ölkələrdə). Hədəfli dərmanlar da müqavimət yarada bilər.

04Bədəndə nə baş verir?

Venetoklaks necə işləyir?

Zədələnmiş hüceyrə normalda özünü məhv edir. Leykoz hüceyrəsi BCL-2 ilə bu prosesi bloklayır. Venetoklaks bloku götürür və hüceyrə yenidən "ölə bilir".

Hədəflərin xəritəsi

Diaqnozda geniş genetik panel aparılır ki, mümkün hədəflər tapılsın. Bir insanda birdən çox hədəf ola bilər; residivdə yeni hədəflər yarana bilər.

Tünd göy səmada nazik xətlərlə birləşmiş müxtəlif rəngli parlayan nöqtələr bürcü.
Şəkil 2.Leykozda bir çox molekulyar hədəf var.

Hədəfli müalicə ilə yaşamaq

Bir çox hədəfli dərman tablet şəklindədir və ambulator qəbul edilir. Onların da yan təsirləri var — qan göstəricilərinin düşməsi, ürəkbulanma, ishal, infeksiyalar — və müntəzəm nəzarət tələb edir.

Sağlam şəffaf hüceyrələr arasında nazik işıq oxları bir anormal hüceyrəyə toplanır.
Şəkil 3.Hədəfli müalicə xüsusi olaraq anormal hüceyrəyə yönəlir.

05Venetoklaksa başlamaq

Sadələşdirilmiş sxem.

Risk qiymətləndirməsi — Şiş yükü, böyrəklər.1Risk qiymətləndirməsiŞiş yükü, böyrəklər.
Doza artırılması — Tədricən.2Doza artırılmasıTədricən.
Maye və nəzarət — Qan duzları.3Maye və nəzarətQan duzları.
Davam — Plan üzrə.4DavamPlan üzrə.
Apoptoz bərpa olunurLeykoz hüceyrələri ölür.
HədəfTestlə müəyyən edilir.
TəhlükəsizlikŞiş lizisinə nəzarət.

06Leykozda əsas molekulyar hədəflər

HədəfDərman nümunələriHarada
BCL-2VenetoklaksCLL, AML
FLT3Midostaurin, gilteritinib, kvizartinibAML
IDH1 / IDH2İvosidenib, olutasidenib, enasidenibAML
BCR::ABL1İmatinib və digər TKİ-lərCML, Ph+ ALL
BTKİbrutinib, akalabrutinib, zanubrutinib, pirtobrutinibCLL
MeninRevumenib və başqalarıKMT2A, NPM1 AML (residiv)

* Dərmanların mövcudluğu ölkəyə görə dəyişir; seçimi həkiminiz edir.

07Əsas terminlər

BCL-2
Hüceyrə ölümünün qarşısını alan zülal.
Venetoklaks
BCL-2 inhibitoru.
BH3-mimetik
BCL-2-ni bloklayan dərman qrupu.
Hədəfli müalicə
Xüsusi molekula yönələn müalicə.
Menin
KMT2A və NPM1 leykozlarında vacib zülal.
Şiş lizisi sindromu
Hüceyrələrin sürətli dağılmasından qan duzlarının pozulması.

08Əsas fikirlər

  • BCL-2 leykoz hüceyrəsini ölümdən qoruyur.
  • Venetoklaks bu qorumanı aradan qaldırır.
  • Doza tədricən artırılır.
  • Bir çox digər hədəf var.
  • Hədəf yalnız testlə tapılır.
  • Qarşılıqlı təsirləri yoxlayın.

09Tez-tez verilən suallar

Hədəfli müalicə kimyaterapiyadan yumşaqdırmı?

Çox vaxt daha yaxşı dözülür, lakin yan təsirsiz deyil.

Niyə bu qədər su içməliyəm?

Maye böyrəklərə dağılan hüceyrə məhsullarını çıxarmağa kömək edir.

Göbələk əleyhinə dərman nə üçün dozanı dəyişir?

Bəzi göbələk dərmanları venetoklaksın parçalanmasını yavaşladır.

Mənim leykozumda hədəf varmı?

Bunu genetik testlərin nəticəsinə görə həkiminiz deyəcək.

10Həkimə veriləcək suallar

Bu sualları qəbula aparın. Saxladıqlarınız «Suallarım» səhifəsində toplanır və yalnız bu cihazda qalır.

  1. Hədəfli müalicə kimyaterapiyadan yumşaqdırmı?

  2. Niyə bu qədər su içməliyəm?

  3. Göbələk əleyhinə dərman nə üçün dozanı dəyişir?

  4. Mənim leykozumda hədəf varmı?

Suallarım

12Mənbələr

  1. National Cancer Institute (NCI). Targeted Therapy to Treat Cancer
  2. National Cancer Institute (NCI). Adult Acute Myeloid Leukemia Treatment (PDQ) – Patient Version
  3. National Cancer Institute (NCI). Chronic Lymphocytic Leukemia Treatment (PDQ) – Patient Version
  4. Cancer Research UK. Treatment for chronic lymphocytic leukaemia (CLL)
  5. MedlinePlus. Venetoclax
  6. American Cancer Society. Targeted Therapy Drugs for Acute Myeloid Leukemia (AML)
  7. National Cancer Institute (NCI). Cancer Pain (PDQ) – Patient Version
  8. National Cancer Institute (NCI). Pain and Cancer Treatment
  9. Macmillan Cancer Support. Pain
  10. Cancer Research UK. Cancer and pain control
Tibbi xəbərdarlıqBu məlumat yalnız maarifləndirmə üçündür və həkim məsləhətini əvəz etmir.
Son yenilənmə: ← Siyahıya qayıt